Phê duyệt thuốc đầu tiên chữa viêm gan nhiễm mỡ

Quyết định phê duyệt của FDA được dựa trên dữ liệu từ một nghiên cứu giai đoạn cuối trên 888 bệnh nhân. Kết quả cho thấy những người dùng thuốc Rezdiffra có sự cải thiện đáng kể về triệu chứng hoặc tình trạng xơ hóa gan so với những người dùng giả dược.
Theo thông tin từ Madrigal Pharmaceuticals, thuốc uống Rezdiffra đã được chỉ định dành cho bệnh nhân NASH có xơ hóa gan tiến triển ở mức độ nghiêm trọng giai đoạn 2 hoặc 3. Giám đốc điều hành của công ty, ông Bill Sibold, cho biết thuốc sẽ được bán ra thị trường từ tháng 4 tới.
Các nhà phân tích ước tính doanh số hằng năm của Rezdiffra có thể vượt quá 5 tỷ USD vào thời kỳ đỉnh điểm. Ngay sau quyết định của FDA, cổ phiếu của Madrigal Pharmaceuticals tăng vọt 24% lên 301,99 USD trong phiên giao dịch ngoài giờ. Bệnh viêm gan nhiễm mỡ không do rượu là một căn bệnh gan phổ biến, có diễn tiến âm thầm và gần giống với bệnh viêm gan do rượu nhưng xảy ra trên người ít hoặc không uống rượu. Hầu hết các triệu chứng diễn ra âm thầm nên ở giai đoạn đầu bệnh nhân đều cảm thấy khỏe mạnh. Tuy nhiên, gan nhiễm mỡ không do rượu có thể diễn tiến nặng và dẫn đến xơ gan.
Theo ước tính tại Mỹ, khoảng 1,5 triệu người mắc NASH, nhưng cho đến nay vẫn chưa có phương pháp điều trị được phê chuẩn. Các nhà khoa học vẫn chưa xác định rõ nguyên nhân gây ra NASH. Bệnh thường liên quan đến béo phì, suy giảm, tiểu đường, mỡ máu cao và các vấn đề sức khỏe tương tự. Bệnh gây ra tình trạng tích tụ quá nhiều mỡ trong gan, dẫn đến viêm và xơ hóa của cơ quan này. Bà Lorraine Stiehl, Giám đốc điều hành của tổ chức hỗ trợ bệnh nhân American Liver Foundation, đã đánh giá việc FDA phê duyệt loại thuốc trên là một bước ngoặt quan trọng cho bệnh nhân sau hàng loạt thất bại trong thập kỷ qua và sẽ mở đường cho nhiều phương pháp điều trị hơn nữa.
Hiện các hãng dược phẩm khác như Akero Therapeutics, 89bio, Viking Therapeutics và Sagimet Biosciences cũng đang tiến hành thử nghiệm các loại thuốc điều trị NASH cho giai đoạn giữa và cuối.
Việc phê duyệt của FDA cho thuốc Rezdiffra của Madrigal Pharmaceuticals đã mở ra hy vọng lớn cho hàng triệu người mắc bệnh viêm gan nhiễm mỡ không do rượu trên toàn thế giới. Đồng thời, cũng là động lực lớn cho các công ty dược phẩm khác tiếp tục nghiên cứu và phát triển các phương pháp điều trị mới cho căn bệnh này.